임상 개발 용어 (2)

1차 유효성 평가 변수 (Primary endpoint)

 

 

임상 시험의 목적을 정확하게 나타내는 변수이다. 임상적 연관성이 가장 높고 임상 시험의 주요 목적과 직접적으로 연관되는 증거를 나타내야 하는 것이며 일반적으로 하나의 일차 변수가 존재한다. 대부분의  확증 시험의 주 목적은 유효성에 대한 과학적 증거를 제시하는 것이기 때문에 일차 변수는 대부분 유효성 평가 변수이다. 안전성이나 내약성은 때때로 일차 변수가 될 수도 있다. 또한, 삶의 질 및 의료 비용의 측정도 중요한 잠재적 일차 변수이다. 일차 변수를 선정할 때, 선행 연구에서 선택된 기준 및 표준에 근거하여 믿을만한 변수를 사용해야 한다. 일차 변수는 피험자 수를 추정하는데 이용한다.

 

2차 유효성 평가 변수 (Secondary endpoint)

 

1차 유효성 평가 변수 외에 추가적으로 확인하고자 하는 변수이다. 이차 변수는 주 목적과 관련된 보조적인 측정치이거나 이차적 목적과 관련된 효과의 측정치이다. 이차 변수도 임상 시험 결과 해석시 상대적 중요성 및 역할 등과 함께 임상 시험 계획서에 정의되어야 한다.

 

단일 설계 (Single design)

 

피험자 모두를 같은 처치군에 배정하는 방법이다. 대조군을 설정하지 않는다.

 

평행 설계 (Parallel design)

 

피험자를 서로 다른 처치군 (2집단 또는 3집단 이상)으로 배정하는 방법이다. 시험군과 대조군으로 나뉜다.

 

교차 설계 (Cross-over design)

 

한 명의 피험자에게 시험기기 및 대조기기를 모두 적용하는 방법이다. 예를 들면, 시험기기 우선 적용군의 경우 시험기기를 먼저 사용하고, 일정 기간이 지난후 대조기기를 사용하며, 대조기기 적용군의 경우 그 반대이다.

 

 결측치 (Missing values)

 

임상 시험 도중 평가 변수 측정이 이루어지지 않은 경우를 말한다. 결측치 처리 방법으로 마지막 관측값 선행 대체법 (LOCF, Last observation carried forward), 조건부 평균 대체법 (Conditional mean imputation) 등이 있다.

 

공변량 (Covariates)

 

평가 변수에 영향을 끼칠 수 있는 피험자들의 특징을 설명하는 변수이다.

 

맹검법 (Blinding)

 

임상 시험자, 평가자, 피험자가 임상시험 내용 (ex: 시험기기 및 대조기기 등)을 알게 됨에 따라 발생하는 편향 (bias)을 줄이기 위한 방법이다. 단일 눈가림, 이중 눈가림 등이 있다.

 

무작위 배정 (Randomization)

 

선택 편향을 줄이기 위해 확률의 원리에 따라 피험자를 각 처치군에 배정하는 과정이다. 단순 무작위 배정, 층화 무작위 배정, 블록 무작위 배정 등이 있다.

 

이상치 (Outliers)

 

자료 (Data) 중 다른 값들에 비해 극단적으로 크거나 작은 값이다. 임상 시험 결과에 그릇된 영향을 끼칠 수 있으며, 이상치의 기준 및 처리 방법을 임상 시험 계획서에 제시한다.

 

이상 사례 (Adverse event, AE)

 

임상 시험 중 피험자에서 발생한 모든 의도하지 않은 증후 (症候, sign, 실험실실험 결과의 이상 등을 포함), 증상 (症狀, symptom) 또는 질병을 말하며, 해당 임상 시험용 의료기기와 반드시 인과관계를 가져야 하는 것은 아니다.